Yakın zamanda Amerika FDA tarafından onaylanan tek seferlik bir gen tedavisi tedavisi sadece klinik değeriyle değil, fiyatıyla da dikkat çekiyor: Bluebird Bio’nun Zynteglo’su 2,8 milyon dolarla ABD tarihindeki en pahalı ilaç.
Zynteglo, kan dolaşımındaki hemoglobin ve kırmızı kan hücresi sayılarını azaltan ve oksijen iletiminin azalmasına neden olan bir kan bozukluğu olan transfüzyona bağlı beta-talasemi (TDBT) olarak bilinen nadir durumla mücadele etmek için tasarlanmış bir tedavidir. Her doz, maksimum etkinlik için bireyin genetik profiline göre uyarlanır.
Transfüzyona bağımlı hastalar, iki haftada bir sıklıkta kırmızı kan hücresi transfüzyonu yapmak zorundadır. Bluebird’e göre, Zynteglo’nun klinik denemeleri, hastaların yüzde 89’unun en az 12 ay boyunca kan nakline ihtiyaç duymaması olarak tanımlanan “kan nakli bağımsızlığına” ulaşmasıyla sonuçlandı.
Bluebird, Zynteglo’nun fiyatı için 2,8 milyon doların aslında bir anlaşma olduğunu, “transfüzyona bağlı beta-talasemili bir hasta için yaşam boyu tıbbi bakımın maliyetinin 6,4 milyon dolara ulaşabileceğini” söyledi.
FDA’nın Zynteglo’nun onayına ilişkin açıklamasına göre, ilaç düzenleyicisi ilacı bir pediatrik hastalık fişi aracılığıyla hızlı bir şekilde takip etti. TDBT, ortalama yaşam süresini önemli ölçüde azaltan kalıtsal bir hastalıktır ve ortalama bir ABD hastası 37 yaşında ölür. Bluebird, ABD’de 1.300 ila 1.500 kişinin bu hastalıktan muzdarip olduğunu tahmin etmektedir.
TDBT’ye, gen terapilerinin hücreleri hedef almak, onarmak veya üstlenmek ve hücreleri normal çalışma düzenine döndürmek için tasarlandığı genetik mutasyonlar neden olur. Zynteglo, bir hastanın kanına TDBT’ye neden olan genin işlevsel, değiştirilmiş kopyalarını ekleyerek çalışır; bu, Bluebird’ün “bir seferlik” dediği, ancak uygulanmasının yine de aylar alabileceğini söylediği bir süreçtir.
Bluebird, ilacın 2022’nin dördüncü çeyreğinden itibaren satışa sunulacağını söyledi.
Şimdiye kadarki en pahalı ilaç
Bir tedavi için 2,8 milyon dolar olan Zynteglo, daha önce en pahalı olan ilacı, Zolgensma adlı başka bir gen tedavisi ürününü 2,1 milyon dolar fiyatla tahttan indirdi.
Reuters’e göre, gen terapileri genellikle iyileştirici ve yüksek fiyatlara sahip, bu da onları sigorta şirketleri için zor bir satış haline getiriyor. Teksas merkezli Novartis Gen Therapies tarafından üretilen Zolgensma örneğinde, ilaç birçok sigortacı için çok pahalıydı ve hastaları ilaca erişiminden mahrum bıraktı.
Zynteglo’nun fiyatını “sağlam ve sürekli klinik faydasının kabul edilmesiyle” bu kadar yüksek tuttuğunu söyleyen Bluebird, en azından potansiyel olarak hayat kurtaran bir ilaca multi-milyon dolarlık bir fiyat etiketi koymanın olası geri tepmesinden haberdar görünüyor. tedaviyi finanse etmeye yardımcı olacak planlarla erken çıkıyor.
Bluebird’e göre şirket, tedavi işe yaramazsa şirketlerin terapi maliyetinin yüzde 80’ini geri ödediğini görecek sonuçlara dayalı bir anlaşma ile ön ödeme için planlar oluşturmak için ticari ve devlet ödeyenleriyle birlikte çalışıyor. Öyleyse sorun değil.
Bluebird, “düzinelerce plan” üzerinde kullanılabilir hale getirebilecek “önde gelen ticari ödeme yapanlarla geç aşamada müzakerelerde” olduğunu söyledi. Şirket ayrıca, kamu sigortalı TDBT hastalarının yüzde 80’ini temsil eden devlet Medicaid kurumlarıyla da erişimlerinin olmasını sağlamak için çalıştığını söyledi.
Bluebird’ün iddia ettiği gibi, bu kadar pahalı bir ilacın aslında bir pazarlık olduğunu tartışmak en iyi yaklaşım olmayabilir. Novartis’in gen terapisi ilacının hayat kurtarıcı doğasına rağmen, sigortacılar basitçe ödeme yapmazlar ve şirketi, muhtemelen böyle bir konuşmadan kaçınmak için Bluebird’ün kapıdan teklif ettiklerine benzer indirimler için pazarlık yapmaya zorlarlar. ®