Bu yıl 20’ncisi düzenlenen Uluslararası Türkiye Hemofili Kongresi’nde ülkemizdeki gen tedavisi alanındaki araştırmalar masaya yatırıldı. Kalıtsal kanama bozukluklarıyla ilgili, hastanın yanı sıra hasta çevresinin de dikkate alınması gerektiğini vurgulayan Türkiye Hemofili Derneği Başkanı ve İstanbul Üniversitesi Rektörü Prof.Dr.Bülent Zülfikar, “80 bin kişilik bir gruptan bahsediyoruz. Bu hastaları doğurmuş anneler ve bu hastalardan doğan kız çocukları da dahil olunca 80 bin kişiye ulaşıyoruz. Bugüne kadar ilaca erişimle ilgili Türkiye’de bir problem yaşanmadı. Esas sorun uzun süren tedavi süreci. Dolayısıyla hastaların ve ailelerinin bu hastalıktan tamamen kurtulma umutlarının olduğu bir tedavinin tıp dünyasına gelmesi ve uygulamaya giriyor olması müthiş bir haber” dedi.
ARAŞTIRMA PROJEMİZ BAŞARILI OLDU
Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı ve Ege Üniversitesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dalı Başkanı Prof.Dr.Kaan Kavaklı da Türkiye’de son birkaç yılda gen tedavisi konusunda çalışmalara başladıklarını belirterek, “Bu hastalığın tedavi ürünleri yurtdışından ithal gelen biyolojik ürünler. Hastalığın ortalama maliyeti 500 milyon USD. 20 yaşında bir hastanın SGK’ya maliyeti yıllık ortalama 1 milyon TL’nin üzerinde” dedi. Araştırma projesinin başarıyla sonuçlandığının ve uluslararası sağlık otoritesi tarafından onaylandığının altını çizen Prof.Dr.Kavaklı, gen tedavisi çalışmasını şöyle anlattı:
“Yaşam boyu hastaların kullanması gereken ilaç. Gen tedavisinde virüs partiküllerini infüze ediyoruz. Bu partiküller özel virüslerle kaplı ve karaciğere yerleşiyorlar. Hemofili hastalarımızda genetik kodlama hatası nedeniyle karaciğer faktör 8’i sentez edemiyor. Sağlıklı gen serum vasıtasıyla hastaya verildiğinde, artık hastanın kendi karaciğeri bunu salgılamaya başlıyor. Oldukça basit bir yöntem. Hastalar, gen tedavisiyle ortalama olarak 8-10 yılda bu kullanılan ilacı amorti edecek düzeye gelebilirler. SMA’lı bebeklerin gen tedavisinde de aynı teknik kullanılıyor ancak onlar yurtdışında tedavi görüyorlar. Türkiye’de ise şu an klinik araştırmaların hastalara hiçbir maliyeti yok” dedi.
BREZİLYA’DAKİ ÇALIŞMA
Hem Hemofili hastalığı hem de araştırmalar açısından Brezilya ve Türkiye arasında çok benzerlik olduğunu vurgulayan Brezilya Campinas Üniversitesi Hematoloji Bölüm Başkanı Prof.Dr.Margareth C. Ozelo, “Şu anda Brezilya’da Hemofili-A hem de Hemofili-B olmak üzere 38 hastanın araştırmanın faz III evresinde. Gen tedavisinde kısa vadede çok büyük yan etkilerle karşılaşmadık. Özellikle alerjik reaksiyonlar beklediğimiz yan etkiler arasında oluyor. Ya da karaciğer enzimlerinde bir artış olabiliyor. Yani kontrol altına alamayacağımız bir durum yok. Fakat uzun vadede, elbette ki hastanın takip edilmesi gerekir çünkü trans gen ve DNA kullandığımız için hücrelerde kanser oluşma riski her zaman vardır. Fakat bu zamana kadar hemofilide yapılan gen tedavilerinin hiçbirinde hücrelerin kontrolsüz şekilde çoğalmasıyla karşılaşılmamıştır” dedi.